Onkolodzy i hematolodzy dziecięcy nie zgadzają się z negatywną opinią sprzed kilku tygodni, którą wydała Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) w stosunku do terapii CAR-T dla dzieci z białaczką. Apelują o przyjrzenie się tej terapii jeszcze raz. Negatywna opinia powoduje, że nie jest możliwe jej finansowanie publiczne, także z nowo utworzonego Funduszu Medycznego. A to oznacza, że dzieci, dla których jest to jedyna szansa na życie, będą dalej skazane na publiczne zbiórki. Lekarze podkreślają, że nie jest to eksperymentalne leczenie, tylko terapia, która daje ponad 50 proc. szans na wyleczenie. A podaje się ją dzieciom chorym na białaczkę, które dostały już wszystko, co było możliwe do zastosowania: chemioterapię, przeszczep szpiku i bardzo nowoczesne leki.
– W 2012 roku 7-letnia Emily Whitehead była już kierowana do hospicjum, bo żadne leczenie jej nie pomagało. Dano jej jednak szasnę: została pierwszą pacjentką w badaniu klinicznym, której podano terapię CAR-T. Dziś jest już prawie 9 lat od leczenia i cały czas nie ma wznowy choroby. My podaliśmy takie leczenie 5 dzieciom, wszystkie żyją. Nasz pierwszy pacjent, 11-latek, przez 7 lat zmagał się z białaczką, przeszedł trzy razy transplantację szpiku, liczne chemioterapie, leczenie bardzo nowoczesnymi lekami. Podanie CAR-T było dla niego ostatnią szansą.
Dziś żyje już 11 miesięcy bez wznowy choroby. Przez cały czas w jego krwi krążą komórki CAR-T, które niszczą komórki nowotworowe, nawet teraz. Niemożliwe stało się możliwe
– mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Przylądek Nadziei (Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej we Wrocławiu).
Karuzela decyzji
CAR-T to limfocyty T chorego, które zostały tak zmodyfikowane genetycznie, by zabijać komórki nowotworowe. Z krwi pacjenta pobiera się limfocyty, zamraża, przewozi do laboratorium, rozmraża, namnaża, zmienia genetycznie. Potem znów je się zamraża, przewozi do szpitala, rozmraża, podaje choremu.
– Co roku jest ok. 10-15 dzieci w Polsce, dla których to leczenie jest ostatnią szansą. Od szóstej pacjentki, Marty, już pobraliśmy limfocyty T, jednak mamy zebrane tylko 30 proc. potrzebnych pieniędzy – mówi prof. Kałwak.
Na początku 2020 Rada Przejrzystości AOTMiT wydała pozytywną opinię dotyczącą podawania takiego leczenia dzieciom chorym na białaczkę, jednak prezes AOTMiT wydał decyzję negatywną. W styczniu 2021 r., ku zadziwieniu ekspertów, zarówno opinia Rady, jak Prezesa agencji, były negatywne. – Jako jeden z powodów podano brak badań porównawczych z innymi terapiami. Jednak tej terapii nie da się z niczym porównać, bo nie ma innego leku, który można podać innym dzieciom – mówi prof. Kałwak.
Archiwalne wydania tygodnika Wprost dostępne są w specjalnej ofercie WPROST PREMIUM oraz we wszystkich e-kioskach i w aplikacjach mobilnych App Store i Google Play.