Lekarze i pacjenci uważają jednak, że bardziej perspektywiczna byłaby inwestycja w produkcję nowoczesnych i bezpieczniejszych leków tzw. rekombinowanych, wytwarzanych metodami inżynierii genetycznej. Trzecia generacja tych preparatów jest produkowana bez kontaktu z białkami ludzkimi i zwierzęcymi, co sprawia, że nie ma ryzyka zakażenia pacjentów wirusami i innymi czynnikami zakaźnymi. Eksperci są zgodni, że stanowią one przyszłość w leczeniu hemofilii. - W przeszłości leki wytwarzane z osocza zawierały niestety groźne wirusy, jak wirus zapalenia wątroby typu B, C oraz HIV - przypomniała prof. Krystyna Zawilska, przewodnicząca Grupy ds. Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów (PTHiT). Dlatego, w latach 80-tych XX w. społeczność chorych na hemofilię dotknęła tragiczna w skutkach epidemia zakażeń wirusem HIV. Z jej powodu w USA zmarło ponad 10 tys. pacjentów.
W Polsce większość chorych na hemofilię leczonych przed 1991 r. została zakażona wirusami zapalenia wątroby typu B i C (HBV i HCV). - Wielu z nich umiera dziś m.in. na marskość wątroby - podkreślił Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię. Dziś, dzięki różnym metodom - m.in. podwójnej procedurze inaktywacji wirusów - bezpieczeństwo terapii tymi lekami znacznie wzrosło. - Jednak nadal nie są one pozbawione ryzyka przeniesienia wirusów bezotoczkowych np. parwowirusa B19 i B4, a prawdopodobnie także prionów - zakaźnych białek wywołujących nowy wariant choroby Creutzfelda-Jakoba oraz nieznanych patogenów zakaźnych - zaznaczyła prof. Zawilska.
Nie można też wykluczyć, że podobnie jak HIV, pojawi się nowy wirus chorobotwórczy, groźny dla biorców preparatów krwiopochodnych. - Ze względów bezpieczeństwa, w krajach Europy Zachodniej i Ameryki Północnej odchodzi się już od stosowania w hemofilii leków z osocza. Są one w coraz większym stopniu zastępowane lekami rekombinowanymi - podkreśliła prof. Zawilska. W Anglii, Irlandii, Danii, Belgii, Kanadzie wyasygnowano dodatkowe środki finansowe, by zapewnić wszystkim pacjentom chorym na hemofilię dostęp do tych preparatów. W Polsce, od stycznia 2010 r. leki rekombinowane mogą otrzymywać tylko najmłodsze dzieci z nowo zdiagnozowaną hemofilią, które nie były leczone wcześniej preparatami z osocza. Gajewski ocenia jednak, że grupa ta stanowi "ułamek procenta" polskich chorych na hemofilię. - Dlaczego inne państwa inwestują w nowe technologie, a Polska nie? Bardzo byśmy chcieli, żeby w Polsce powstała fabryka, ale niech to będzie fabryka produkująca leki nowoczesne. Przez kontrakt na budowę fabryki frakcjonowania osocza ministerstwa zdrowia na wiele lat wiąże nas, chorych, z mniej bezpiecznymi lekami, od których na świecie się odchodzi - podkreślił Gajewski.
Tymczasem według rzecznika resortu zdrowia Piotra Olechno, wybudowanie fabryki przetwarzania osocza w Polsce nie oznacza, że chorzy na hemofilię będą mieli dostęp tylko do leków osoczopochodnych. "Minister Zdrowia dąży do zapewnienia chorym na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne odpowiedniego poziomu zabezpieczenia w koncentraty czynników krzepnięcia, a w przypadku pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie czynnikami rekombinowanymi do zapewnienia kontynuacji tej terapii" - napisał rzecznik w specjalnym oświadczeniu. Olechno zaznaczył też, że niewykluczone, iż w kolejnych latach leczenie tymi preparatami zostanie rozszerzone na nowe grupy chorych na hemofilię.
Barierą w szerszym stosowaniu w Polsce koncentratów rekombinowanych czynników krzepnięcia jest ich wyższa cena, która na Zachodzie uległa już znacznemu obniżeniu, a w niektórych przypadkach zbliżyła się ceny preparatów z osocza. - Doszłoby do tego również w naszym kraju, gdyby w przetargach na leki nie ograniczano konkurencji wyłącznie do preparatów osoczopochodnych - podsumował Gajewski.
PAP, arb